Есть основания надеяться, что модификация с использованием CRISPR-Cas9 станет новым и эффективным способом борьбы с раком. Это было бы прекрасно. Но метод может стать и просто новым элементом общего терапевтического арсенала, куда входят лучевая терапия, цитотоксические вещества и другие виды иммунотерапии, которыми уже пользуются врачи.
Существует также еще один тип генетически модифицированных иммунных клеток, применяемый для лечения рака, – CAR-T. Наиболее вероятным сценарием мне представляется тот, при котором мы получим не универсальный, а дополнительный рабочий инструмент.
«Благодаря CRISPR-Cas9 изменение генома стало более простым и точным процессом. Но в будущем, возможно, появятся и другие генные технологии. CRISPR-Cas9 – это лишь один шаг в научном движении вперед», – подводит итог Ву Шисю.
* * *
Мои впечатления от визита в госпиталь Ханчжоу относительно позитивны – с точки зрения и сегодняшнего дня, и будущего развития. Хотя, разумеется, здесь есть проблемы. И прежде всего это свойственная таким программам поспешность выводов, а также отсутствие или недостаточность этического контроля. Однако когда осенью 2019 г. я снова обратилась в госпиталь, чтобы получить свежие данные, выяснилось, что программа закрыта и в госпитале больше нет ни одного пациента.
«Из-за этого инцидента с младенцами», – объясняет мне Ву Шисю в письме, имея в виду эксперимент Хэ Цзянькуя. После рождения генетически модифицированных близнецов и последовавшего общественного резонанса ситуация в Китае стремительно изменилась, и, хотя программа Ву Шисю не имела никакого отношения к модификации эмбрионов, она, как и большинство других, связанных с технологией CRISPR, была остановлена. Чэн Шуфан умерла, несмотря на обнадеживавшие показатели, но двое пациентов полностью излечились. Ни один научный журнал пока не согласился опубликовать результаты.
Исследование госпиталя Ханчжоу, таким образом, остается не более чем опытом, на основании которого можно получить лишь косвенные доказательства. Но тот факт, что CRISPR – эффективная, недорогая и простая технология, позволяет предположить, что в будущем возможности ее использования, вопреки существующим сложностям, выйдут за рамки терапии онкологических заболеваний.
8. Панацея
На вопрос журналиста New Scientist о том, какие болезни можно лечить с помощью CRISPR, исследователь Ирина Конбой отвечает: «Все».
Конбой изучает в Университете Калифорнии болезнь Паркинсона и мышечную дистрофию, но многие ее коллеги, работающие в других областях, могли бы отреагировать на вопрос с таким же энтузиазмом
[122].
Если взять любое тяжелое заболевание, то возможности его лечения при помощи CRISPR или других генных технологий, скорее всего, уже ищутся где-то в мире каким-нибудь ученым. И речь не только о модификации наших собственных клеток, но и о генетическом изменении подопытных животных в соответствии с нуждами конкретного эксперимента, и о стремлении к более точному пониманию того, как на наш организм воздействуют бактерии и вирусы, и о разработке новых препаратов и методов диагностики. Целью может быть даже простое желание снизить себестоимость лекарств за счет использования генетически модифицированных бактерий. Кроме того, генные технологии широко используются для расширения наших представлений об устройстве человеческого тела и взаимовлиянии разных генов. Образно говоря, ученый стал художником, на палитре которого появилась совершенно новая краска, а потенциал медицинских исследований сейчас огромен
[123].
«Потенциал» – именно это слово всегда должно стоять рядом со словом «мечта». Мечты нас увлекают и многое обещают, но ничего не гарантируют. Иными словами, наука пока не знает, где проходит граница, какая часть того, о чем сейчас мечтают ученые, окажется более сложной или даже невозможной, а какая, напротив, реализуется неожиданно легко.
Все помнят состояние новой влюбленности. Когда в животе порхают бабочки, а в воздухе витают мысли о том, что все будет прекрасно и сложится именно так, как вы хотите. Безупречная, всегда прибранная квартира, никаких ссор, романтические путешествия, в которых, преисполненные страсти, вы будете забывать об остальном мире. На начальной стадии потенциал для всего этого есть. Но в действительности все оказывается несколько иным. Даже самые замечательные отношения развиваются иначе, чем мечталось, и романов без размолвок не бывает. Отношение ученых к CRISPR пока тоже остается влюбленностью, розовые очки еще не сняты. Но сделать это придется.
Существует более 6000 заболеваний, вызванных повреждением одного гена, они могут возникать спонтанно или наследоваться ребенком от родителей. Например, кистозный фиброз, болезнь Гентингтона, гемофилия и другие
[124].
Один из самых вдохновляющих и вселяющих оптимизм случаев излечения с помощью CRISPR произошел в детском госпитале Мемфиса (США). Ученые рискнули взять стволовые клетки костного мозга у восьмерых детей с диагнозом SCID-X1 (Х-сцепленный тяжелый комбинированный иммунодефицит) – тяжелым генетическим заболеванием, которое часто называют синдромом «мальчика в пузыре». У такого ребенка серьезно повреждена иммунная система, и простая инфекция может вызвать осложнения, подчас несовместимые с жизнью. Во избежание заражения таких детей всегда изолировали, создавая им стерильную среду, а раньше даже располагали специальный медицинский «пузырь» вокруг их головы, чтобы они дышали только отфильтрованным воздухом.
Иногда ребенку помогала пересадка костного мозга от братьев, сестер или родителей, их здоровые стволовые клетки стимулировали иммунную систему ребенка, но этот метод давал положительный результат далеко не всем. Предпринимались неоднократные попытки разработать новые методы и лекарства против этой тяжелой болезни, но ни одна из них не была полностью успешной. Одному ребенку помочь удавалось, в то время как второй погибал от развившейся лейкемии.
